Die Aktien von Pfizer fielen am Dienstag, nachdem ein Junge, der eine experimentelle Gentherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie erhielt, während der Studie starb.
Laut STAT News hat Pfizer noch nicht genau geklärt, was passiert ist und wie der Junge gestorben ist. Pfizer bestätigte, dass der Junge einen Herzstillstand erlitten hatte, und stellte nach diesem Ereignis die Datenerfassung und anschließende Testung von Patienten in seiner randomisierten Phase-3-Studie ein, heißt es in dem Artikel. Daher wird das Unternehmen nach einem Jahr die Gentherapie an Patienten, die zunächst ein Placebo erhielten, vorerst einstellen. Die Studie befand sich in der Crossover-Phase, in der diejenigen, die in den vorherigen Phasen den Impfstoff erhalten hatten, die Behandlung erhielten.
Pfizer wird voraussichtlich in den kommenden Wochen Daten aus der Studie bekannt geben.
Bemerkenswert ist, dass Jesse Gelsinger 1999 die erste Person war, bei der öffentlich bekannt wurde, dass sie während einer klinischen Studie zur Gentherapie gestorben war – was die FDA dazu veranlasste, die humangenetische Forschung am Penn's Gene Therapy Institute einzustellen. Gentherapien haben daher auch potenzielle Rückschläge.
Die Aktien des Pharmariesen erlitten aufgrund dieser Nachricht einen Einbruch.
Doch diese Gentherapie wäre nützlich, um eine der schlimmsten Formen der Muskeldystrophie zu bekämpfen: Das Duchenne-Syndrom ist die häufigste erbliche neuromuskuläre Erkrankung und betrifft keine Rasse oder ethnische Gruppe. Mutationen im Dystrophin-Gen führen zu einer fortschreitenden Degeneration der Muskelfasern und einer angeborenen Schwäche.
Diese Schwäche kann zunächst mit Schwierigkeiten beim Gehen einhergehen, schreitet jedoch fort, bis zu dem Punkt, dass die betroffenen Patienten nicht mehr in der Lage sind, Aktivitäten des täglichen Lebens auszuführen und einen Rollstuhl benutzen müssen. Kardiale und orthopädische Komplikationen sind häufig und der Tod tritt meist in den frühen Zwanzigern aufgrund einer Atemmuskelschwäche oder einer Kardiomyopathie ein. Daher ist die Therapie dieser Erkrankung äußerst wichtig.
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Der Artikel Pfizer: Ein Junge stirbt während der experimentellen Gentherapie und der Titel fällt aus Scenari Economici .
Dies ist eine Übersetzung eines Artikels, der am Wed, 08 May 2024 06:00:39 +0000 im italienischen Blog Scenari Economici unter der URL https://scenarieconomici.it/pfizer-un-ragazzo-muore-durante-una-terapia-genica-sperimentale-e-il-titolo-cade/ veröffentlicht wurde.